（一）干细胞治疗

1、大连市第二人民医院启动人脐带间充质干细胞治疗膝骨关节炎临床研究

2026年10月13日，大连市第二人民医院正式启动‌人脐带间充质干细胞治疗膝骨关节炎多中心真实世界研究‌。这次启动的是“人脐带间充质干细胞治疗膝骨关节炎多中心真实世界研究横向课题”大连站，由‌博鳌乐城创新骨科新技术研究院‌与西安交通大学第二附属医院牵头，全国主要研究者是王坤正教授、杨佩教授，全国近40家知名医院参与，计划纳入2800例膝骨关节炎患者。‌

2、清华大学丁胜最新Nature：化学诱导全能干细胞，长出心脏、血管与生殖细胞

2026年10月15日，清华大学丁胜教授团队的重磅研究登上《自然》（Nature）。研究证实，利用化学诱导获得的全能干细胞，能够构建出可连续发育的小鼠胚胎模型。这套人工胚胎可以一路发育，跨越囊胚、原肠运动、早期器官形成等关键阶段，长出血管、血细胞、生殖前体细胞，甚至出现能够节律性搏动的心脏样组织。

3、干细胞疗法在老年糖尿病治疗中显现多重突出疗效

近日，由深圳市罗湖区人民医院老年医学科谢乐静、顾新新、郝秀雪团队完成的《干细胞治疗老年糖尿病的作用机制及临床研究进展》综述报告，正式刊发于《中华细胞与干细胞杂志（电子版）》2026年10月第16卷第5期。该研究系统梳理干细胞在老年糖尿病领域的动物实验与全球临床试验成果，全方位解读干细胞干预老年糖尿病的多重作用路径，为老年糖尿病再生医学方案的落地应用提供扎实的理论支撑，为数千万老年糖尿病患者带来全新治疗曙光。

4、高度近视引起的眼底萎缩：日本11人干细胞临床试验，52周病变进展显著减缓

近日，日本公布了一项间充质干细胞治疗近视性视网膜脉络膜萎缩的临床试验结果。11名患者接受脂肪来源间充质干细胞片移植，经过52周观察，治疗眼的萎缩进展明显减缓，与未治疗眼相比，差异具有统计学意义（p＜0.001）。这项Ⅰ/Ⅱa期临床试验达到预设的主要终点，为干细胞治疗进行性眼底萎缩提供了新的临床数据。

5、国内首款中国人胚干细胞分化胰岛细胞药物临床申请获批，中国原研“功能性治愈”糖尿病的细胞药物进入临床

近日，国内首款天然人胚干细胞（hESC）分化胰岛细胞注射液 BCP601 一次性无发补获得国家药监局临床试验许可。这是全球首款来自中国人源天然、非重编程获取的多能干细胞（PSC）分化的胰岛细胞药物，为中国千万胰岛素依赖型严重糖尿病患者量身定制。也是糖尿病领域全球第二款进入临床的hESC药物。

6、中盛溯源 6 条 iPSC 衍生细胞治疗管线齐头并进：3 条已进入 II 期临床

2026年10月16日， 搜狐健康发表深度报道，合肥中盛溯源生物科技有限公司已有 6 条 iPSC 衍生细胞治疗管线推进至注册临床试验阶段，其中 3 条已进入临床 II 期，覆盖帕金森病、膝骨关节炎和移植物抗宿主病（GVHD）三个疾病领域。其核心产品 NCR201（iPSC 来源多巴胺能神经前体细胞）治疗帕金森病的临床数据显示，术后 9 个月患者脑多巴胺信号增幅超过 400%，左旋多巴用量减少 38.6%，目前 II 期多中心试验正在进行中。中盛溯源是中国 iPSC 细胞治疗领域管线最丰富的企业之一，其进展表明中国 iPSC 衍生细胞治疗正从早期探索加速走向临床验证阶段，与国际同行（如 Century Therapeutics、Aspen Neuroscience）形成竞争格局。

7、化学诱导全能样干细胞（ciTotiSCs）构建小鼠胚胎模型：体外重现早期发育并形成节律性跳动心脏

2026年10月21日， 动脉网报道，研究团队以化学诱导的全能样干细胞（ciTotiSCs）为唯一起始细胞，成功构建了小鼠胚胎模型。该模型在体外连续模拟了从桑椹胚、囊胚到原肠运动及早期器官发生的全过程，克服了以往胚胎模型难以跨越着床前后阶段的障碍。在优化后的培养条件下，囊胚样结构形成效率显著提升，并进一步发育出节律性跳动的心脏组织。这一研究为理解人类早期胚胎发育、研究出生缺陷和发育疾病提供了全新的体外模型平台，也展示了化学重编程技术在再生医学领域的广阔应用前景 ——ciTotiSCs 相比传统 iPSC 具有更强的发育潜能，有望分化出更广泛的细胞类型用于细胞治疗。

8、诺贝尔奖得主 Sir Martin Evans 在阿联酋启动心脏干细胞关键对照试验：患者存活远超预期

2026年10月21日， 诺贝尔生理学或医学奖得主、胚胎干细胞研究先驱 Sir Martin Evans 宣布将在阿联酋阿布扎比启动心脏干细胞疗法的全球下一项关键对照试验。此前接受其实验性干细胞注射的患者中，大多数在约 8 年后仍然存活，远超最初的死亡预期。该疗法通过向受损心脏组织注射干细胞以促进心肌修复和血管再生。此次在阿联酋开展的关键对照试验旨在通过严格的随机对照设计验证该疗法的临床疗效，若成功将为心力衰竭的细胞治疗提供高级别循证医学证据。Sir Martin Evans 因 2007 年在胚胎干细胞和基因打靶方面的贡献获得诺贝尔奖，其团队的心脏干细胞研究已持续十余年。

9、Syntax Bio 开发 “Cellgorithms”技术：CRISPRa 级联 4 天将 iPSC 编程为胰腺 β 细胞

2026年10月21日， 合成生物学公司 Syntax Bio 在学术会议上展示了其 “Cellgorithms” 技术 —— 利用模块化、时间分辨的 CRISPRa（CRISPR 激活）级联系统，可在短短 4 天内将人类诱导多能干细胞（iPSC）直接编程为胰腺 β 细胞。传统 iPSC 向胰腺 β 细胞的分化通常需要数周时间且步骤复杂，而 Syntax Bio 的方法通过精确控制基因激活的时间序列，大幅缩短了分化周期并提高了细胞纯度。该技术由公司联合创始人兼首席科学官 Ryan Clarke 以口头报告形式展示。这一突破有望显著降低 iPSC 衍生细胞治疗的制造成本和时间，对糖尿病细胞治疗（如再生胰岛）和其他 iPSC 衍生疗法的规模化生产具有重要意义。

（二）免疫细胞治疗

1、全球首创，中国科研团队仅需2天造出CAR-T细胞，抗肿瘤效果佳、副作用更低

2026年10月13日，重庆精准生物技术有限公司钱程教授、杨智副研究员团队，联合解放军联勤保障部队第920医院王三斌教授、黎诗琦教授团队，在Cell Stem Cell（IF=23.3）联合发布重磅临床研究论文《Rapid CAR-T manufacturing with low-intensity priming enhances CAR-T cell fitness and limits inflammatory programming in a phase 1 study》，对外公布自主研发的快速CAR-T细胞制造平台PrimeCAR，实现CAR-T细胞体外制备周期压缩至2天，兼顾制备效率、细胞活性与临床治疗安全性。 

针对传统CAR-T制备周期长、T细胞易受损、重度免疫副作用风险高的难题，该技术采用低强度CD3预激活，搭配IL-7、IL-21细胞因子培育，可保留T细胞干细胞特性，减少炎症介质释放。在纳入32名复发难治B细胞恶性肿瘤患者的Ⅰ、Ⅱ期临床试验中，该疗法抗肿瘤效果良好，重度CRS、ICANS等严重不良反应显著减少。

2、双靶点体内CAR-T获美国FDA批准开展临床

2026年10月15日，传奇生物宣布美国FDA已许可其LB2501的新药临床试验（IND）申请。这款靶向CD19/CD20的双靶点体内CAR-T，用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤，包括B细胞非霍奇金淋巴瘤。这是全球已知首个获得FDA IND许可的双靶点体内CAR-T，此次IND许可将支持计划在美国开展的1/2期临床研究，并进一步推进传奇生物的体内细胞工程化平台建设。

3、国产B7-H3 CAR-T在美获批2期临床：再拓新适应症

近日，国产B7-H3通用型CAR-T产品MT027，已获美国食品药品监督管理局（FDA）许可开展Ⅱ期临床研究，用于治疗B7-H3阳性晚期实体瘤脑转移患者。这是MT027获FDA许可开展的第二项Ⅱ期临床研究。此前，MT027已获FDA批准开展复发性胶质母细胞瘤II期临床研究，并获孤儿药资格认定（ODD）和快速通道资格认定（FTD）。

4、君赛生物TIL疗法肺癌临床试验Ⅱ期多地分中心启动

近日，君赛生物全球首款无需高强度清淋化疗、无需IL-2给药的TIL疗法诺吉仑赛（Nolgileucel, GC101）治疗晚期非小细胞肺癌的II期临床研究（MIZAR-005）分中心启动会，陆续在浙江省肿瘤医院、福建省肿瘤医院、重庆大学附属肿瘤医院、北京大学人民医院和广州医科大学附属第一医院顺利召开。

诺吉仑赛（Nolgileucel, GC101），依托君赛生物自主开发的DeepTIL™ 细胞富集扩增平台开发而成，是全球首款无需高强度清淋化疗、无需IL-2给药的TIL疗法。临床数据显示，诺吉仑赛已为多线治疗失败的晚期转移性实体瘤患者带来长期获益，包括黑色素瘤、非小细胞肺癌、宫颈癌、子宫内膜癌、脑胶质瘤、胰腺癌等多种类型的肿瘤患者在接受诺吉仑赛治疗后，展现客观缓解疗效，无瘤生存最久已超5年。

（三）基因治疗

1、华西乐城医院完成首例 EBV mRNA肿瘤技术临床治疗

2026年10月12日，由四川大学生物治疗国家重点实验室魏于全院士和宋相容教授牵头研发的EBV病毒抗原特异性激活的mRNA肿瘤治疗技术，在四川大学华西乐城医院顺利完成首次患者治疗，标志着该技术正式在乐城落地应用。该技术依托《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》获批，为EBV相关淋巴瘤及鼻咽癌患者带来新的特异性靶向免疫治疗选择。

2、中美双报双批，减重siRNA新药启动中美两地临床开发

2026年10月14日，siRNA创新药YKYY036注射液同时获得中国NMPA、美国FDA临床试验许可，适应症为肥胖或超重，标志这款差异化减重候选药物正式启动中美两地临床开发。YKYY036是一款靶向INHBE基因的siRNA药物，采用GalNAc递送系统，通过RNA干扰机制沉默肝脏INHBE基因表达，减少激活素E（Activin E）的生成，进而干预脂肪代谢调控。

3、Retina Society 2026 Late Breaking：ArMaDa II 期基因治疗试验结果公布

2026年10月19日， 斯坦福大学 Byers Eye 研究所 Eugenia C. Greig 医生在 2026 年视网膜学会（Retina Society）年会上以 Late Breaking 专场形式公布了 ArMaDa II 期临床试验结果。该试验评估一种视网膜基因治疗在年龄相关性黄斑变性（AMD）或其他视网膜退行性疾病中的安全性和有效性。此次 Late Breaking 数据为视网膜基因治疗领域提供了新的临床证据，具体疗效数据将在会议后陆续发布。视网膜疾病是当前基因治疗最活跃的适应症领域之一，多款 AAV 基因治疗正在后期临床开发中。

4、Opus Genetics OPGx-RDH12 基因治疗获 FDA IND 批准：遗传性儿童失明迎来新疗法

2026年10月21日，Opus Genetics（NASDAQ: IRD）宣布，其在研基因疗法 OPGx-RDH12 获美国 FDA 新药临床试验（IND）许可，用于治疗 RDH12 相关 Leber 先天性黑蒙（RDH12-LCA）—— 一种罕见的遗传性视网膜疾病，患者在儿童早期即出现视力丧失并在青春期快速进展至失明，美国约有 2,500 名患者。

OPGx-RDH12 使用 AAV 载体向感光细胞递送功能性 RDH12 基因，以恢复视觉周期的关键组分。临床前研究显示，该疗法可在体内递送功能性 RDH12 酶并恢复小型动物模型的视网膜结构和功能。该项目由 RDH12 联盟资助，预计于 2026 年第四季度在美国启动临床试验。Opus Genetics 目前拥有 5 条遗传性视网膜疾病基因治疗管线，其中 OPGx-BEST1 和 OPGx-LCA5 已于 10 月 15 日在 Retina in Rio 2026 会议上公布阳性临床数据。