（一）干细胞治疗

1、脑卒中干细胞治疗又有新进展：一款脐带MSC 1类新药获批临床

2026年8月24日，吉林大学药学院发布消息，由该院再生医学系牵头研发的脐带间充质干细胞注射液，已获得国家药监局1类生物制品新药临床试验默示许可，适应症为急性缺血性脑卒中。下一步将启动临床试验。这意味着，又一款针对脑卒中的MSC产品，正式进入按“药物”进行人体临床验证的阶段。

2、中国团队发表干细胞联合生物材料修复薄型子宫内膜的多维度策略

2026 年 8 月 31 日， 首都医科大学妇产医院、北京市妇幼保健院团队在《Frontiers in Immunology》发表综述，系统阐述了干细胞联合生物材料修复薄型子宫内膜的最新策略，从血管再生到组织修复的多维度角度，梳理了干细胞治疗子宫内膜损伤的机制与临床转化路径。该研究为女性生殖健康领域的再生医学应用提供了新的理论和技术参考。

3、韩国 MIUChon iPSC 软骨细胞疗法有望 2026 年替代膝关节手术

2026 年 9 月 1 日， 韩国 YiPSCELL 公司开发的同种异体 iPSC 来源软骨细胞疗法 MIUChon 正在首尔圣玛丽医院开展临床研究。该疗法将 iPSC 分化为软骨细胞，形成三维球形聚集体（spheroids）后直接注射入膝关节腔，促进软骨再生。由于关节腔免疫反应较低，该治疗无需使用免疫抑制剂。自去年 4 月首例患者给药以来，临床进展顺利，有望在 2026 年为膝关节软骨损伤患者提供关节置换手术之外的再生医学替代方案。

4、USC Keck Medicine 启动 RNDP-001 干细胞治疗帕金森病 Ib/IIa 期临床试验

2026 年 9 月 1 日， 南加州大学 Keck 医学院正在开展 Kenai Therapeutics 开发的实验性细胞替代疗法 RNDP-001 的 Ib/IIa 期临床试验，针对中重度帕金森病患者。该疗法旨在通过替换黑质中逐渐丢失的多巴胺能神经元来修复大脑回路，从根本上干预疾病进程，而非仅进行症状管理。目前帕金森病尚无治愈或被证实可延缓疾病进展的疗法，该试验为干细胞治疗神经退行性疾病的临床转化提供了新的证据积累。

5、诺华与百时美施贵宝相继暂停自身免疫性 CAR-T 临床试验，3 例患者因罕见免疫并发症死亡

2026 年 9 月 1-2 日， 诺华（Novartis）确认已于 8 月 24 日全面暂停其 CD19 靶向自体 CAR-T 疗法 rapcabtagene autoleucel（rap-cel，YTB323）在自身免疫及神经系统疾病领域的 8 项临床研究，原因是 3 名患者发生免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）并因并发症最终死亡。受影响的试验覆盖系统性红斑狼疮 / 狼疮肾炎、系统性硬化症、ANCA 相关性血管炎、特发性炎性肌病、类风湿关节炎及干燥综合征等几乎所有 CAR-T 进军自身免疫病的核心阵地。与此同时，百时美施贵宝（BMS）也因观察到炎症性安全事件，单独暂停了其 CAR-T 疗法 zola-cel 的相关研究。该事件引发行业对 CAR-T 扩展至自身免疫病领域安全性的深度反思，肿瘤领域的 rap-cel 研究暂未受影响。

6、睿健医药 NouvSight001 iPSC 视网膜感光细胞治疗获 NMPA 临床试验默示许可

2026年9月2日，据国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，睿健医药（NouvMedicine）的 NouvSight001（Nubicite-001）iPSC 来源视网膜感光细胞治疗产品获得临床试验默示许可，适应症为视网膜色素变性（RP）。该产品通过诱导多能干细胞定向分化为视网膜感光细胞，旨在替代变性的感光细胞以恢复视力。这是中国 iPSC 来源细胞治疗在眼科再生医学领域的又一重要临床进展，为全球数百万视网膜色素变性患者带来新的治疗希望。

7、中国团队实现干细胞诱导造血种子细胞在野生型动物体内高嵌合率、长期多谱系造血

2026年9月3日， 中国研究团队报道了通过干细胞基因编辑手段操纵 Runx1、Hoxa9 和 Hoxa10 基因组合表达，高效诱导多能干细胞（PSC）定向分化为再生造血种子细胞（induced hematopoietic progenitor cells，iHPCs）。这些 iHPCs 移植后能在野生型（免疫系统正常）受体小鼠中稳定嵌合长达 6 个月以上，并输出完整的髓系细胞、B 细胞和 T 细胞等多谱系造血细胞。该研究突破了体外诱导造血干细胞移植后难以在正常受体中长期维持的关键瓶颈，为未来再生医学来源的造血干细胞临床应用奠定了重要基础。

8、Vertex 干细胞胰岛细胞疗法 VX-880 III 期 FORWARD 研究完成入组，计划 2026 年递交全球上市申请

2026年9月5日， Vertex Pharmaceuticals 宣布其干细胞来源胰岛细胞疗法 VX-880 治疗 1 型糖尿病的 III 期 FORWARD 研究已于 2025 年上半年完成全部患者入组和给药，计划于 2026 年向全球多个国家的监管部门递交上市申请。该产品此前已获得美国 FDA 的 “再生医学先进疗法”（RMAT）认定与快速通道资格。研究中未出现与 VX-880 直接相关的严重不良事件或死亡。若顺利获批，VX-880 将成为全球首款干细胞来源的胰岛细胞替代疗法，有望为 1 型糖尿病患者实现功能性治愈。

（二）免疫细胞治疗

1、全球首款渐冻症Treg细胞疗法获FDA快速通道资格

2026年8月25日，美国休斯顿生物科技公司Cellenkos宣布，其研发的CK0803细胞疗法成功获得美国FDA快速通道资格认定，专门用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）。这也是全球首款、目前唯一斩获该资格、针对性治疗渐冻症的Treg调节性细胞疗法，为这种难治性罕见病带来了全新治疗希望。 

2、CAR-T 疗法首次在重度类风湿关节炎中实现无药缓解

2026 年 8 月 27 日， 《Nature Medicine》在线发表柏林大学医学中心（Charité）与莱布尼茨研究所德国风湿病研究中心联合开展的 COMPARE 试验， I 期结果显示，自体 CD19 CAR-T 细胞疗法（miv-cel）在 6 名难治性类风湿关节炎患者中全部实现症状显著减轻，其中 3 名患者在长达一年的随访中维持无药缓解。自身抗体水平大幅下降，B 细胞从血液和组织中深度清除，安全性可接受，细胞因子释放综合征均为 1-2 级。该成果标志着 CAR-T 疗法从血液肿瘤向自身免疫疾病领域拓展的关键里程碑。

3、B7-H3 靶向 CAR-T 治疗难治性胶质母细胞瘤显示长期疗效

2026 年 8 月 31 日， 一项针对复发性胶质母细胞瘤的 B7-H3 靶向 CAR-T 细胞疗法研究显示，超过半数受试者的肿瘤停止生长或体积缩小，疗效持续最长达三年，其中一名患者实现完全缓解。该疗法为目前治疗手段极其有限的难治性复发性胶质母细胞瘤患者带来新希望，也是 CAR-T 在实体瘤领域的又一积极进展。

4、《Cell》发表粒细胞 - 单核细胞祖细胞长期扩增与 CAR 工程技术

2026 年 8 月 31 日，《Cell》发表一项研究，结果显示，研究人员开发出明确的培养条件，可实现小鼠和人类粒细胞 - 单核细胞祖细胞（GMPs）的长期体外扩增，同时保留其祖细胞身份和髓系分化潜能。该研究建立了 GMP 作为可再生细胞工程平台的可能性，为开发髓系来源的新型细胞免疫疗法（如 CAR - 巨噬细胞）提供了关键技术基础。

5、合源生物HY001N再获IND默示许可，成人难治性特发性炎性肌病迈入临床阶段

2026年9月1日，合源生物科技股份有限公司宣布，依托NexT快速制备技术平台开发的靶向CD19 CAR‑T候选产品HY001N细胞注射液，用于成人难治性特发性炎性肌病（IIM）的新药临床试验（IND）申请获得CDE默示许可。

8月28日，该产品针对成人难治性狼疮肾炎（LN）适应症取得IND默示许可。叠加此前已迈入注册临床阶段的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）适应症，HY001N细胞注射液已实现三项自身免疫疾病适应症进入注册临床。

6、ImmunityBio 现货型 CD19 CAR-NK 疗法在华氏巨球蛋白血症中实现 15 个月持续完全缓解

2026 年 9 月 1 日，ImmunityBio 公布了其无需化疗、无需淋巴细胞清除的同种异体现货型 CD19 CAR-NK 细胞疗法在华氏巨球蛋白血症（WM）中的最新临床数据：一名骨髓 95% 被肿瘤细胞侵犯的患者，经四剂治疗后达到完全骨髓形态学缓解，该完全缓解已持续 15 个月且仍在继续，总计八剂治疗后未再接受进一步治疗。这是首个将现货型同种异体 CD19 CAR-NK 细胞与化疗和淋巴细胞清除完全脱钩的免疫治疗方案，为 B 细胞恶性肿瘤患者提供了更温和、可及性更高的治疗选择。

7、同济大学何志颖团队开发新型可扩增记忆样 NK 细胞平台，破解免疫治疗 “量”与 “质” 难题

2026 年 9 月 2 日， 同济大学生命科学与技术学院、附属东方医院再生医学研究所何志颖教授团队在《Cell Death Discovery》发表研究，开发了细胞因子诱导的可扩增记忆样 NK 细胞（Cytokine-induced Expandable Memory NK Cells）平台。该方案突破了现行记忆样 NK 细胞制备仅有一次短暂激活、缺乏有效扩增阶段的瓶颈，实现了 NK 细胞的大量扩增，同时伴随显著的代谢重塑、表观遗传重塑和持久性特性增强。该研究为 NK 细胞免疫治疗的临床多次输注或大剂量治疗提供了关键的技术支撑。

（三）基因治疗

1、全球首个基因治疗药物申报上市获受理

2026年8月25日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网信息显示，全球首个申报上市的结晶样视网膜变性（BCD）基因治疗药物——哌普锐基（ZVS101e）注射液上市申请已获受理，有望填补该领域全球无药可用的空白。

2、CRISPR 基因编辑疗法 CTX310 一年随访：单次输注持续降脂，安全性良好

2026 年 8 月 31 日， CRISPR Therapeutics 开发的体内 CRISPR-Cas9 疗法 CTX310（靶向 ANGPTL3）I 期临床一年随访数据公布：15 名标准治疗无效的血脂异常患者接受单次静脉输注后，循环 ANGPTL3、甘油三酯和 LDL 胆固醇水平持续降低长达一年，LDL 降幅约 50%。未报告剂量限制性毒性，也未出现新的治疗相关不良事件。该数据为体内基因编辑疗法在常见慢性病中的长期安全性和有效性提供了重要证据。