（一）干细胞治疗

1、首款国产干细胞新药艾米迈托赛新适应症IND申请获CDE受理

2026年8月18日，国内再生医学与干细胞领域迎来重磅突破。国产首款获批间充质干细胞药物艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生），全新适应症临床试验申请（IND）获国家药监局药品审评中心（CDE）受理，属于2.2类已知活性成分新增适应症创新研发项目，结合其近期临床试验动向，业界普遍猜测，本次申请的新适应症很可能与抗衰老（改善衰老） 有关。

2、赛浦生物急性缺血性脑卒中干细胞1类新药获批临床试验

近日，赛浦生物科技（长春）有限公司自主研发的人脐带来源3D间充质干细胞注射液，顺利获得国家药监局药品审评中心临床试验默示许可，拟用于治疗急性缺血性脑卒中。

3、中国原创iPSC心肌细胞疗法，攻克重度心衰难题

2026年8月19日，南京大学医学院附属鼓楼医院王东进教授团队完成的一项临床研究长期随访成果登上国际期刊《自然·医学》。研究证实，我国自主研发的诱导多能干细胞（iPSC）心肌细胞疗法，能够帮助重度心衰患者修复受损心肌，改善心脏功能，为千万心衰患者带来新希望。

4、慢性腰痛干细胞新药走到上市前关键一步：350人Ⅲ期已完成全部治疗

近日，Mesoblast宣布，其用于慢性腰痛的异体细胞新药rexlemestrocel-L，已经完成关键Ⅲ期研究全部约350名患者的治疗。rexlemestrocel-L采用的是异体间充质前体细胞（MPC）。它是利用健康供者来源的细胞建立生产体系，经过标准化扩增、制备和质量控制后，可以提前生产并保存。也就是说，这是一款可以批量生产、储存和按需使用的“现货型”细胞药。

5、中国首个iPS细胞来源免疫细胞产品获美国FDA临床许可

近日，杭州某公司自主研发、用于治疗急性髓系白血病（AML）的通用现货型免疫细胞治疗产品CG101注射液，正式获得美国FDA新药临床试验（IND）许可，即将开展国际多中心I期临床研究。这是中国首个获得美国FDA IND许可的基因编辑修饰iPSC来源免疫细胞治疗产品，填补了国内该技术领域的空白，标志着我国原创iPSC细胞治疗技术正式迈入全球临床开发赛道。

6、济元基因iPS细胞来源免疫细胞产品获美国FDA临床许可

近日，杭州济元基因科技有限公司宣布，其自主研发、用于治疗急性髓系白血病（AML）的通用现货型免疫细胞治疗产品CG101注射液，正式获得美国FDA新药临床试验（IND）许可，即将开展国际多中心I期临床研究。CG101注射液是一款来源于人诱导多能干细胞（iPSC）的通用现货型免疫细胞治疗产品。通过精准基因编辑，CG101被赋予增强的免疫活性、定向趋化迁移、增强肿瘤组织浸润与保留和改善免疫抑制微环境的能力，从而具备更强的抗肿瘤活性与免疫持续功效。

7、士泽生物细胞疗法1期注册临床完成全部参与者入组

近日，士泽生物宣布自主研发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411），用于治疗帕金森型多系统萎缩（MSA-P）的1期注册临床试验已顺利完成全部参与者给药。该研究采用神经外科微创精准移植技术实现细胞递送，未发生手术及围术期的并发症或其他不良事件，各项检测指标正常，全部参与者平稳度过观察期，正式进入随访阶段。

8、中盛溯源 NCR100（iPSC 衍生 MSC）膝骨关节炎 II 期完成全部入组并观察到软骨增长

2026年8 月 19 日，中盛溯源生物披露其 iPSC 来源间充质干细胞（iMSC）产品 NCR100 治疗膝骨关节炎的 II 期临床试验完成全部受试者入组，并在随访中观察到关节软骨厚度增加等结构性改善信号。NCR100 由诱导多能干细胞定向分化为间充质样细胞后制备，属“现货型”细胞治疗路线，有望规避传统自体 MSC 批次间差异与制备周期长的瓶颈。

（二）免疫细胞治疗

1、CAR‑T再战红斑狼疮，石药SYS6063在武汉启动Ⅰ期临床

2026年8月11日，石药集团公告，全球首款获批开展系统性红斑狼疮（SLE）临床试验的LNP‑mRNA转染CD19/BCMA双靶点CAR‑T产品SYS6063，国内首家研究中心正式启动Ⅰ期临床试验，标志着这款first‑in‑class非病毒CAR‑T产品正式进入人体临床验证阶段，受试者筛选与招募工作同步推进。

2、全球首个高级别脑胶质瘤TIL细胞疗法获批Ⅱ期临床

近日，国内生物医药企业君赛生物自主研发的全新肿瘤免疫治疗方案GC101 TIL疗法，成功获批开展二期临床试验。这是全球首款无需化疗预处理、无需额外药物辅助的脑胶质瘤TIL创新疗法，专门针对恶性程度最高的四级脑胶质母细胞瘤，有望彻底改写这类高危脑肿瘤的治疗格局，为无数绝症患者带来全新希望。

3、麻省理工学院开发细胞冷冻保存新技术，让细胞疗法更易普及

近日，麻省理工学院（MIT）科研团队研发出一款创新细胞冷冻保存技术，依托天然抗冻糖类替代传统化学保护剂，大幅简化CAR-T细胞疗法的储存、运输与临床使用流程。该技术有效提升冻融后细胞存活率与抗癌疗效，破解了长期以来制约CAR-T疗法普及的技术壁垒，有望让更多医院具备开展该项癌症治疗的能力，惠及更广的癌症患者群体。相关研究成果已正式发表于《生物技术趋势》。

4、西比曼生物双靶点CAR-T疗法获批临床

近日，AbelZeta（西比曼生物）旗下双特异性CAR-T疗法C-CAR039（普龙基奥伦赛）用于复发/难治大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的IND申请，已获得美国FDA许可。这意味着这款国产双靶点CAR-T即将在美国启动临床试验，是国内细胞治疗产品出海进程中的重要里程碑。

5、西比曼C-CAR168获欧洲药品管理局优先药品（PRIME）认定

近日，西比曼生物科技，宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已授予其新型自体靶向CD20/BCMA CAR-T候选产品C-CAR168优先药品（PRIority Medicines，PRIME）认定，该疗法用于治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）伴或不伴狼疮肾炎（LN）。

6、易慕峰生物再度递表港交所，核心 CAR-T（IMC002）注册性 III 期胃癌推进中

2026年8 月 18 日，聚焦于实体瘤 CAR-T 的易慕峰生物向港交所递交上市申请。公司核心管线 IMC002 为靶向 Claudin18.2 的自体 CAR-T 产品，用于治疗胃癌等消化道肿瘤，目前正处于注册性 III 期临床试验阶段；递表意味着其依托差异化实体瘤 CAR 结构与工艺平台，争取资本市场支持以推进关键临床与产能建设。

7、十度生物平台建设项目落地

近期，东莞十度生物科技有限公司申报的“CAR-NK细胞治疗技术平台建设及临床转化”项目正式通过了广东省投资项目在线审批监管平台的备案复核。CAR-NK即嵌合抗原受体自然杀伤细胞，是一种新兴的细胞免疫治疗技术。与目前较为成熟的CAR-T疗法相比，NK细胞作为人体免疫系统的第一道防线，具有识别和杀伤肿瘤细胞等有害细胞的天然能力。通过基因工程技术为其装上CAR“导航仪”，可以使其更精准地靶向某类或某些病变细胞。

（三）基因治疗

1、全球首个个性化mRNA癌症疫苗即将申报上市

2026年8月19日，默沙东与Moderna联合公布个体化mRNA新抗原疫苗intismeran autogene（V940/mRNA‑4157）Ⅲ期INTerpath‑001试验顶线阳性结果，成为全球首个取得Ⅲ期阳性结果的个体化新抗原mRNA癌症疫苗，将推动肿瘤治疗正式迈入“一人一药”的定制化免疫时代。

2、全球首款超罕见疾病GSDIa基因疗法获FDA加速批准

2026年8月19日，美国FDA加速批准了Ultragenyx Pharmaceutical旗下的基因疗法Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr，开发代号DTX401），用于8岁及以上Ia型糖原贮积病（GSDIa）患者，作为营养管理的辅助治疗以降低每日玉米淀粉摄入量。这是全球首款获批的GSDIa治疗药物，也是Ultragenyx获批的首款基因疗法和公司第五款FDA批准药物。