基因疗法，是通过基因工程技术，利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因，把它们移植到病人细胞内，来取代或者矫正病人所缺陷的基因，以解决人类遗传性疾病的诊断和治疗问题。

目前，基因工程发展突飞猛进，并不断渗入到医学领域中，推动着医学的发展，也不断取得可喜的研究成果。然而，基因疗法也存在一些缺陷。比如，在非人灵长类（NHP）动物中的实验中发现，靶向中枢神经系统的基因疗法会在背根神经节（DRGs）中产生毒性，导致共济失调（ataxia）的产生。进一步研究表明，这一毒性是由于DRG中的神经细胞多度表达基因疗法携带的转基因，导致细胞产生应激反应。

可喜的是，日前宾夕法尼亚大学（ University of Pennsylvania）著名基因疗法先驱James Wilson教授研究团队发现，利用微RNA调节DRG中的转基因表达可以消除基因疗法导致的DRG毒性，使转基因在DRG神经元中的表达水平减少大约80%，同时并不影响转基因在大脑其它区域的表达。

在转基因的3’非转录区域添加miRNA靶点序列，可以利用DRG细胞中的miRNA降低转基因的表达，保护DRG神经元

这项研究发表在Science Translational Medicine上。“我们在大多数非人灵长类研究中观察到的DRG病理学令人忧虑，”James Wilson博士说，“这种改良的病毒载体在降低DRG毒性方面表现出良好的前景，它将促进开发更为安全的AAV基因疗法，治疗多种中枢神经系统疾病。”