（一）干细胞治疗
1、iPS细胞迎来智造变革，国内首个全流程多模态AI大模型正式发布
近日，广州瑞臻再生医学科技有限公司联合中国科学院香港创新研究院人工智能与机器人创新中心联合研发的CytoMetrix瑞启智元RegenverseCell—GPT（RC—GPT）V1.0正式对外发布。该框架是细胞治疗领域首个完成概念验证、实现人工智能技术系统性嵌入诱导多能干细胞（iPSC）分化制备全流程的多模态AI大模型，为iPSC源细胞治疗产品摆脱传统手工模式，迈向标准化“AI智造”开辟可行技术路径。
2、士泽生物通用型iPS细胞新药获美国FDA快速通道资格，帕金森病治疗迎来新突破
2026年7月28日，士泽生物自主研发的异体通用“现货型”XS411细胞注射液，正式获得美国FDA快速通道资格认定，用于治疗帕金森病。此次获批标志着这款创新细胞新药的临床价值与研发潜力获得美国权威监管机构认可，成为其国际化研发进程的关键里程碑，也为全球帕金森病患者带来全新治疗希望。
3、“脐带间充质干细胞注射液”临床试验申请（IND）获受理
2026年7月28日，国家药品监督管理局正式受理浙江武干细胞科技有限公司提交的人脐带间充质干细胞Ⅱ型注射液临床试验申请。这款治疗用生物制品1类新药，瞄准临床救治难题脓毒症和（或）脓毒性休克，目前全球尚无针对该适应症的间充质干细胞药物获批上市，属于再生医学领域极具潜力的前沿赛道。
4、iPSC细胞治疗产品获FDA快速通道认定，覆盖出血性脑卒中和颅脑损伤两大适应症
2026年7月29日，霍德生物宣布取得重要国际研发进展，其自主研发的iPSC神经细胞治疗产品hNPC01，用于治疗出血性脑卒中与颅脑损伤后运动功能障碍适应症，均获得美国FDA授予的快速通道认定。
5、全球首批上市iPS细胞药物即将开展临床应用
近日，住友制药对外表示，iPSC疗法Amchepry自上市以来的首例临床应用计划于10月在京都大学医院进行。在此之前，日本已于今年3月附带条件批准了Amchepry以及另一款iPSC衍生药物ReHeart的商业化，这标志着全球范围内iPSC再生医疗技术的首次上市应用。
据悉，该款帕金森病药物附条件批准的依据是京都大学医院此前开展的一项研究者发起的临床试验。该试验纳入了7名50至69岁的患者，相关结果于2025年4月发表在《自然》杂志上。在6名被评估疗效的患者中，有4人在停药状态下的标准运动评分得到改善，且移植的细胞能够产生多巴胺，未形成肿瘤。
6、中国人源天然非重编程PSC分化胰岛细胞药物临床申请获受理
近日，由贝康医学科技有限公司联合盛泰英诺（嘉兴）医疗科技有限公司自主研发的国内首款天然非重编程多能干细胞（PSC）来源的分化胰岛细胞注射液BCP601，获IND受理。BCP601采用临床级天然非重编程PSC为种子细胞，具有近乎自然的干性分化能力，物种级的基因稳定性和长期安全性。
7、茵冠生物第七款干细胞新药IND获受理
近日，深圳市茵冠生物科技有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理。目前，茵冠生物已有七款干细胞药物获IND受理。
8、帕金森病iPS细胞疗法获再生医学先进疗法资格认定
近日，美国FDA正式授予创新细胞疗法sasineprocel（ANPD001）再生医学先进疗法（RMAT）资格，为这款帕金森病全新治疗方案的快速落地保驾护航。叠加此前获批的快速通道资格，该疗法已集齐FDA多项加速审评权益，有望大幅缩短研发与上市周期，填补帕金森病临床治疗的巨大缺口。
（二）免疫细胞治疗
1、国内首个CAR-巨噬细胞疗法SY001获IND受理
2026年7月28日，赛元生物科技（杭州）有限公司宣布其自主研发的SY001注射液正式获得国家药品审评中心新药临床试验受理。这是国内首个获批进入注册临床试验的嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-Macrophage，CAR-M）产品，标志着中国在工程化髓系免疫细胞治疗领域迈出了关键一步。
2、西比曼CAR-T细胞疗法在美国获批II期临床，有望破解难治性狼疮肾炎治疗难题
2026年7月28日，西比曼生物科技公司核心候选产品C-CAR168顺利获得美国FDA批准，这是一款全新自体靶向CD20和BCMA的双特异性CAR-T疗法，正式开启治疗标准疗法无效狼疮肾炎（LN）的多中心注册性II期临床试验。
3、MD安德森癌症中心：供体脐带血成分可能影响NK细胞疗法的疗效
2026年7月29日，德克萨斯大学MD安德森癌症中心公布一项重磅研究，全新揭示了影响CAR-NK细胞抗癌疗效的关键因素。研究证实，供体脐带血的细胞组分直接决定疗法效果，少量未成熟NK细胞会大幅削弱治疗效力。
4、全国首个HPV靶向DC细胞免疫技术临床研究完成国家卫健委备案
2026年7月29日，国家卫健委生物医学新技术临床研究备案信息正式公示：由深圳泽医细胞治疗集团发起、联合深圳市人民医院共同开展的“靶向高危型HPV16/18 E6/E7自体树突状细胞（DC）免疫技术临床研究”成功完成备案。
5、亘喜生物双靶点CAR-T疗法再获CDE受理
2026年7月30日， CDE官网显示，亘喜生物科技（上海）有限公司联合阿斯利康投资（中国）有限公司、苏州亘喜生物科技有限公司申报的GC012F注射液新药临床试验申请获正式受理。GC012F采用BCMA+CD19双靶点协同设计，此前已在国内拿下四大适应症的临床许可，完整覆盖复发难治性多发性骨髓瘤、复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤、难治性系统性红斑狼疮、复发或难治性轻链型淀粉样变性。
6、泰国CAR-T细胞治疗血癌90%患者癌细胞消失
2026年8月4日，泰国宋卡大学医学院对外公布本土研发的CAR‑T细胞疗法临床应用成果，该疗法主要针对淋巴瘤、白血病以及系统性红斑狼疮患者开展治疗，接受治疗的患者中接近90%实现完全缓解，也就是通过标准医学检测，体内已经检测不到病灶细胞，但医学上完全缓解不等于彻底治愈，患者依旧存在复发风险，需要长期随访监测。这项技术目前已经进入实际临床应用阶段，不过尚未实现大规模商业化推广。
7、科济药业通用型CAR-T细胞产品获IND批准
2026年8月4日，科济药业宣布，CT0596，一种靶向BCMA的通用型CAR-T细胞产品，已获得国家药品监督管理局的IND批准，用于治疗复发/难治的多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。CT0596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法，基于科济药业自主研发的THANK-u Plus®平台开发，目前正在R/R MM或浆细胞白血病（PCL）中开展IIT进行评估。CT0596显示出初步良好的安全性及令人鼓舞的疗效信号。该公司还计划在其他浆细胞肿瘤以及自身反应性浆细胞驱动的自身免疫性疾病中进一步探索。
2026年8月7日，科济药业靶向CD19/CD20双靶点的通用型CAR-T细胞产品CT1190B获得国家药监局IND批准，用于治疗至少二线标准治疗失败的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）。
8、全球首款环状 RNA 体内 CAR-T 获 FDA 批准临床
2026 年 8 月 8 日，RiboX Therapeutics（转录本生物），宣布美国 FDA 已批准其 RXIM002 的研究性新药（IND）申请，拟用于治疗自身免疫性血细胞减少症（ITP）。这标志着 RXIM002 成为全球首个获得 FDA IND 批准的基于环状 RNA（circRNA）的体内 CAR-T 疗法。
RXIM002 采用靶向脂质纳米颗粒（tLNP）包封编码 CD19 靶向 CAR 的环状 RNA，通过在体内将 RNA 递送至 T 细胞，实现持久、非整合的 CAR 表达，在患者体内直接生成功能性 CAR-T 细胞。这一“原位生成”策略从根本上绕过了传统 CAR-T 疗法复杂的体外制造过程，有望大幅提升患者可及性。在自身免疫性疾病中，体内生成的 CAR-T 细胞驱动的深度 B 细胞耗竭有潜力诱导免疫重置和持久的无药物缓解。
（三）基因治疗
1、上海玮美基因自主研发基因治疗药物，获美国FDA孤儿药资格认定
近日，上海玮美基因科技有限责任公司基于自主研发的创新耳科载体AAV-WM04开发的基因治疗药物EA0010注射液，已成功获得美国FDA授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗OTOF遗传性耳聋。目前，EA0010注射液已进入IIT研究阶段。
EA0010注射液采用具有自主知识产权的内耳靶向载体AAV-WM04，结合双AAV递送技术，实现全长OTOF基因的高效递送和表达，以恢复耳蜗内毛细胞功能、重建听觉传导。
2、全球首个细胞基因疗法，III期失败
2026年7月20日，韩国公司Kolon TissueGene公布了其靶向治疗膝骨关节炎的新型细胞基因疗法TG-C在美国开展的一项III期临床研究（ACTiVION-II）主要结果。与安慰剂相比，TG-C在疼痛和功能方面未显示出具有统计学意义的改善，也未达到VAS疼痛评分和WOMAC总分的共同主要终点。
TG-C ，又叫TissueGene-C，是一种首创的细胞基因疗法，由软骨细胞和表达TGF-β1的基因修饰细胞组合。该产品通过单次关节内注射即可靶向治疗膝骨关节炎 (OA)。作为一种同种异体（即用型）疗法，TG-C有望替代传统治疗和手术，或延缓OA的进展，从而最大限度地减少多次手术的必要性。在美国进行的II期临床试验表明，TG-C可缓解疼痛、提高活动能力，并显示出减缓OA进展和改善关节结构的迹象。
